موفقيت دانشمندان چيني درزمينه ايجاد روش بي‌خطر ويرايش ژن
گروهي از پژوهشگران چيني تكنولوژي بسيار كارآمد و بي‌خطري براي ويرايش RNA پيدا كرده‌اند كه مي‌تواند تا حد زيادي از عوارض جانبي و نيز نگراني‌هاي مرتبط با تكنيك‌هاي ويرايش ژن پيشين جلوگيري كند. مطالعه‌ي آن‌ها در مجله‌ي Nature Biotechnology منتشر شده است.
اين شاهكار علمي چندين ماه پس از آن مي‌آيد كه هي جيانكوي، دانشمند چيني، ادعا كرد نخستين دوقلوهاي ويرايش ژني‌شده‌ي جهان را ايجاد كرده است كه دربرابر ويروس HIV ايمن هستند. اين خبر موجب بروز موجي از انتقاد و نكوهش از سرتاسر جهان شد. بسياري از پژوهشگران چيني و بين‌المللي استفاده از روش ويرايش ژن روي جنين‌هاي انسان را با اهداف توليدمثلي غيراخلاقي برشمردند. هي در پژوهش خود از تكنيك CRISPR-Cas9 استفاده كرد كه از سيستم ويرايش ژنوم الهام گرفته شده است كه به‌صورت طبيعي در باكتري وجود دارد. در اين روش، آنزيم Cas9 كه پروتئيني با نقش بسيار مهم در دفاع ايمونولوژيكي باكتري دربرابر ويروس‌هاي DNA است، براي برش DNA وارد بدن انسان مي‌شود. وي ونشنگ، پژوهشگر برجسته‌ي اين فناوري از دانشگاه پكن، گفت اين تكنولوژي اساسا به تحويل RNA راهنمايي كه ازانديشه متخصصين شيميايي تغييريافته يا پروتئين‌هاي خارجي بستگي دارد و ممكن است هميشه موفقيت‌آميز نباشد.
ژو ژو، يكي ديگر از اعضاي اين گروه پژوهشي، معتقد است برعكس، در تكنولوژي جديد كه LEAPER يا «بهره‌برداري از ADAR دروني براي ويرايش برنامه‌ريزي‌شدني RNA» ناميده مي‌شود، از پروتئين‌هاي دروني استفاده شده و به‌طور مستقيم موجب تغيير DNA نمي‌شود. (ADAR: آدنوزين دآميناز RNA دورشته‌اي). بنابراين، اين روش موجب ايجاد تغيير توارث‌پذير نمي‌شود و بي‌خطر است. در اين تكنيك، از RNAهاي مهندسي‌شده براي به‌كارگيري آنزيم‌هاي محلي براي تغيير آدنوزين به اينوزين استفاده مي‌شود.
ژو همچنين بيان كرد آزمايش‌هاي انجام‌شده در سطح سلولي در دو سال گذشته نشان داده است كه ميزان بازده LEAPER درزمينه‌ي ويرايش ژن مي‌تواند به ۸۰ درصد برسد. به‌گفته‌ي او، پژوهشگران در حال انجام آزمايش‌هايي روي موش‌هاي صحرايي هستند؛ بنابراين براي اينكه بدانيم آيا اين روش در انسان موفقيت‌آميز است يا نه بايد صبر كنيم.
LEAPER در انواعي از سلول‌هاي انساني نيز بسيار فعال است. اين رويكرد مي‌تواند سلول‌هاي ناقص بيماران دچار سندرم هورلر را بدون برانگيختن هرگونه پاسخ ايمني ذاتي بازيابي كند. با توجه به اينكه LEAPER سيستمي تك‌مولكولي است، قابليت و دقت فراواني درزمينه‌ي ويرايش RNA دارد و مي‌تواند متخصصدهاي وسيعي درزمينه‌ي پژوهش‌هاي بنيادين و درمان داشته باشد.
هم انديشي ها