كريسپر نخستين قدم‌ها را در مسير مبارزه با سرطان برمي‌دارد
پزشكان آمريكايي براي اولين‌بار، تكنيك قدرتمند ويرايش ژن را در افراد مبتلا به سرطان مورد آزمايش قرار دادند. اين آزمايش كه هدف آن ارزيابي بي‌خطر بودن تكنيك مذكور بود، گامي در مسير هدف نهايي ويرايش ژن به‌منظور كمك به سيستم ايمني بيمار براي مبارزه دربرابر سرطان است. ويرايش ژن با استفاده از ابزار كريسپر انجام شد. نتايج اوليه نشان مي‌دهد كه اين رويه عملي و بي‌خطر است اما اينكه آيا مي‌تواند در مبارزه با بيماري مؤثر باشد يا نه، هنوز مشخص نشده است. تاكنون تنها سه بيمار تحت اين رويه قرار گرفته‌اند و طولاني‌ترين مدت پيگيري آن‌ها ۹ ماه بود.
هر سه بيمار شركت‌كننده در پژوهش، در دهه‌ي هفتم زندگي خود به سر مي‌برند و دچار سرطان پيشرفته‌اي هستند؛ بيماري آن‌ها با اينكه تحت درمان‌هاي استانداردي مانند جراحي، پرتودرماني و شيمي‌درماني قرار گرفته، پيشرفت كرده است. دكتر ادوارد استدمائور، رئيس بخش بدخيمي‌هاي خوني در مركز سرطان آبرامسون پنسيلوانيا مي‌گويد:
خبر خوب اينكه همه‌ي اين بيماران زنده هستند. بهترين پاسخي كه تاكنون ديده‌ايم، تثبيت بيماري آن‌ها است.
نتايج آزمايش‌ها هنوز در مجله‌ي پزشكي منتشر نشده است اما ماه آينده در نشست انجمن هماتولوژي آمريكا ارائه مي‌شود. استدمائور در مصاحبه‌اي گفت:
اين پژوهش واقعا آغاز نسل بعدي درمان است.
پژوهشگران اميدوار هستند كه از كريسپر براي درمان برخي از بيماري‌هاي ژنتيكي استفاده كنند و اين روش قبلا در درمان كم‌خوني سلول‌هاي داسي‌شكل مورد آزمايش قرار گرفته است. البته پزشكان چيني مي‌گويند كه قبلا استفاده از كريسپر را براي درمان چندين نوع سرطان آغاز كرده‌اند. دو تن از بيماران مطالعه‌ي استدمائور مبتلا به سرطان خون ملانوم متعدد هستند و سومي نيز دچار ساركوم است. ساركوم سرطان نادري است كه بافت همبند را درگير مي‌كند.
پژوهشگران دانشگاه پنسيلوانيا، سلول‌هاي سفيد خون بيماران را گرفته، ژن‌هاي ناخواسته را حذف كردند و از ويروسي استفاده كردند تا سلول‌ها را با كلاهك بيولوژيكي مجهز كنند كه پروتئين موجود در سلول‌هاي سرطاني را مورد هدف قرار دهد
در مطالعه‌ي جديد، كريسپر در بدن رها نشد. اين تكنولوژي نسبتا جديد است و برخي از پژوهشگران مي‌ترسند كه كريسپر ژني را ويرايش كند كه مورد انديشه متخصصين آن‌ها نبوده است. در عوض، پژوهشگران ابتدا سلول‌هاي T را از خون بيماران گرفتند. سلول‌هاي T سربازان سيستم ايمني به‌شمار مي‌روند. آن‌ها سپس از كريسپر استفاده كردند تا سه ژني را كه با توانايي سلول‌ها در مبارزه با سرطان تداخل ايجاد كرده يا موحب بروز اثرات جانبي در بيماران مي‌شوند، حذف كنند. پژوهشگران در مرحله‌ي بعد آزمايش‌هاي خود از ويروسي استفاده كردند تا سلول‌هاي T را با آنچه استدمائور آن را كلاهك مي‌خواند، مجهز كنند تا به پروتئين NY-ESO-1 حمله كنند. اين پروتئين روي سلول‌هاي سرطاني يافت شده و به‌ندرت روي بافت طبيعي ديده مي‌شود.
پژوهشگران پس از پردازش سلول‌ها براي حذف هرگونه اثري از كريسپر، سلول‌ها (حدود صد ميليون سلول) را به بدن بيمار برگرداندند. استدمائور مي‌گويد:
وقتي اين سلول‌ها را تزريق كرديم، يك افزايش ده هزار تا صد هزار برابري در مقدار سلول‌هاي در حال رشد در بيماران ديديم. اين دقيقا همان چيزي بود كه اميدوار بوديم اتفاق بيفتد.
به‌گفته‌ي استدمائور، هيچ عارضه‌اي ديده نشد و سلول‌ها از بين نرفتند. او مي‌گويد:
خوب است كه اين سلول‌ها در اطراف درحال نظارت بر تومور باشند. ما خوشحاليم كه تا ۹ ماه بعد، هنوز اين سلول‌ها را مي‌بينيم.
اما آيا سلول‌ها با سرطان مبارزه مي‌كنند؟ استدمائور مي‌گويد كه گروه او با مخلوط‌كردن سلول‌هاي تغييريافته‌ي بيماران با سلول‌هاي سرطاني در ظروف آزمايشگاهي درحال يافتن پاسخ اين سؤال هستند تا ببينند آيا سلول‌هاي T تغييريافته مي‌توانند سلول‌هاي بدخيم را از بين ببرند يا خير. او مي‌گويد كه انتظار دارد طي يك ماه پاسخ اين سؤال را پيدا كند.
مرحله‌ي بعدي مطالعه كه بيماران بيشتري در آن مشاركت خواهند داشت، بينش بهتري در مورد اثربخشي اين درمان فراهم خواهد كرد. استدمائور مي‌گويد اگر اين روش نتيجه ندهد، پژوهشگران مي‌توانند براي يافتن اهداف ديگري تلاش كنند و كلاهك‌هاي ديگري را ايجاد كنند. او مي‌گويد:
اين رويكرد واقعا جهاني تازه رو به اين نوع از دستكاري سلول مي‌گشايد كه مستقيما درجهت هر آنچه در ذهن است، هدايت مي‌شود.
استدمائور مي‌گويد تا قبل از پايان سال جاري، تعدادي بيمار مبتلا به لوكمي، سلول‌هاي تيمارشده با كريسپر را دريافت مي‌كنند. اين كار براساس مطالعه‌ي ديگر پژوهشگران دانشگاه پنسيلوانيا انجام مي‌شود كه هدايت آن را دكتر كارل جون برعهده داشته است. جون در پژوهش جديد كريسپر نيز مشاركت دارد. در مطالعه‌ي پيشين، سلول‌هاي CAR-T توسعه داده شد كه لوكمي را در يك كودك بيمار به نام اميلي وايتهد از بين برد. اين مورد، نخستين درماني بود كه در آن از سلول‌هاي تغييريافته‌ي ژنتيكي استفاده مي‌شد و در سال ۲۰۱۷ به‌وسيله‌ي FDA براي درمان لوكمي و لنفوم تأييد شد. استدمائور نتيجه‌ي آن درمان را شگفت‌انگيز مي‌خواند اما مي‌گويد محدوديت‌هايي دارد كه كار جديد كريسپر درصدد غلبه بر آن است:
حتي در بهترين سناريو درمورد لوكمي، ۸۰ درصد از بيماران پاسخ مي‌دهند و دو سوم آن‌ها وضعيت خوبي خواهند داشت. درمورد لنفوم، نيمي پاسخ داده و نيمي از آن‌ها وضعيت رضايت‌بخشي خواهند داشت. بنابراين براي بهبود اين رويكرد بايد پژوهش‌هاي بيشتري انجام داد.
هم انديشي ها